Успех первых клинических испытаний явился мощным стимулом для ускорения развития новых генотерапевтических методов применительно к другим наследственным заболеваниям. Список болезней, для которых принципиально возможен генотера-певтический подход, и генокоррекция наследственного дефекта с большой вероятностью будет осуществлена уже в обозримом будущем, а также те заболевания, для которых уже имеются официально утвержденные протоколы и которые находятся на разных стадиях клинических испытаний.
На стадии клинических испытаний в 1994 г. уже находились 5 моногенных заболеваний. Для 10 генных болезней проводились экспериментальные исследования и отрабатывались требования, необходимые для получения официального разрешения клинических испытаний. Исследования по остальным заболеваниям находятся на начальных этапах. Список таких заболеваний очень быстро увеличивается. Обращает на себя внимание, что первые программы по генной терапии связаны с модификацией гемопоэтических клеток [Wivel N.A., Walters L., 1993]. Клетки крови наиболее доступны для генетических манипуляций. После изоляции различные типы клеток крови могут быть легко размножены, подвергнуты трансфекции in vitro, а затем возвращены пациенту. Генетической модификации могут быть подвергнуты не только зрелые клетки (лимфоциты, макрофаги), но и их предшественники — стволовые клетки. Важным обстоятельством в этой связи является то, что процедура трансплантации клеток костного мозга уже широко используется в клинике. Разработаны и достаточно эффективные методы выделения стволовых гемопоэтических клеток человека [Berardi A.C. et al., 1995]. В экспериментах на животных показано, что модифицированные клетки как миелоидного, так и лимфоидного рядов, могут сохраняться в кровотоке на протяжении более двух лет после аутологичной пересадки клеток костного мозга, трансдуцированных in vitro. Путем трансфекции клеток крови соответствующими генами можно лечить не только собственно заболевания крови, но и использовать их для лечения многих других заболеваний как моногенной природы, так и различных опухолей и инфекций
